話 枚
“月亮孩子”(白化癥)、“蝴蝶寶貝”(遺傳性大皰性表皮松解癥)、“熊貓寶寶”(戈謝病)……這些可愛的稱呼背后,隱藏著一個(gè)沉重的名字——罕見病。
罕見病又稱“孤兒病”,是一類發(fā)病率和患病率極低的疾病。由于中國(guó)人口基數(shù)大,罕見病并不罕見,預(yù)計(jì)我國(guó)各類罕見病患者人數(shù)約有2000萬(wàn)。這個(gè)數(shù)字背后,不僅意味著一個(gè)個(gè)鮮活的生命面臨生存危機(jī),更意味著一個(gè)個(gè)家庭面臨災(zāi)難性的醫(yī)療支出。
統(tǒng)計(jì)顯示,目前幾乎沒有罕見病可以被治愈,只有5%—10%的已知罕見疾病有藥物可治療。
對(duì)此,從政府到社會(huì),多方力量伸出援手,力圖破解罕見病患者在疾病診療、藥物可及和支付保障等方面的難題。罕見病患者長(zhǎng)期面臨的診斷難、治療難、用藥難的“三難”局面,逐步得到很大改善。
此外,需要特別關(guān)注的是,由于罕見病本身的特點(diǎn),很多患者不僅飽受病痛折磨,還落下了軀體殘障,在外貌、語(yǔ)言等方面異于常人,容易在接受教育、就業(yè)、婚戀等方面遭受歧視,導(dǎo)致患者產(chǎn)生自卑、自閉等負(fù)面傾向,社會(huì)融入困難。當(dāng)一個(gè)家庭出現(xiàn)罕見病患者時(shí),患者及其家屬往往難以接受事實(shí),容易出現(xiàn)焦慮、恐懼、絕望甚至自殺念頭。
面對(duì)這種艱難的局面,一方面,政府和社會(huì)各界積極進(jìn)行干預(yù),為罕見病患者及其家庭提供幫助;另一方面,一些罕見病患者及其家屬不僅頑強(qiáng)地與疾病作斗爭(zhēng),勇敢地“扼住命運(yùn)的咽喉”,還積極行動(dòng)起來(lái),發(fā)起成立了病友組織,去幫助更多同病相憐的人,譜寫了一曲曲動(dòng)人的“互助交響曲”。
“有時(shí)是治愈,常常是幫助,總是去安慰。”病友組織的出現(xiàn),給無(wú)數(shù)徘徊在暗夜里的患者帶去了溫暖和慰藉。由于發(fā)病率低,罕見病患者分散在全國(guó)各地。單獨(dú)面對(duì)疾病總是困難的,但如果患相同罕見病的患者聯(lián)系起來(lái),就會(huì)發(fā)現(xiàn)自己“不是一個(gè)人在戰(zhàn)斗”。病友們聚在一起,無(wú)論是訴說(shuō)自己的不幸,還是傾聽別人的故事,都能從中得到情感的慰藉,重拾好好生活的力量與信心。
事實(shí)上,罕見病病友組織的功能遠(yuǎn)不止于抱團(tuán)取暖,它對(duì)推進(jìn)罕見病診療進(jìn)程有重要影響。罕見病發(fā)病率低、病例少,如果沒有足夠的患者樣本,就無(wú)法開展大規(guī)模的臨床研究,治療藥物的研發(fā)就成了一句空話。而病友組織匯集了眾多患者,相同的疾病讓他們感同身受,容易形成天然的信任關(guān)系。因此,在促進(jìn)患者注冊(cè)登記、普及罕見病知識(shí)、分享疾病診療經(jīng)驗(yàn)、尋求專業(yè)醫(yī)生的診療指導(dǎo)等方面,病友組織具有天然優(yōu)勢(shì)。另外,罕見病病友組織形成團(tuán)體力量后,不僅有助于推動(dòng)相關(guān)研究和藥物研發(fā),還有助于推動(dòng)罕見病利好政策的出臺(tái),以保障更多罕見病患者的幸福和尊嚴(yán)。
近年來(lái),中國(guó)相繼建立了多個(gè)罕見病組織,如北京血友之家罕見病關(guān)愛中心、月亮孩子之家、北京瓷娃娃罕見病關(guān)愛中心、風(fēng)信子關(guān)愛等,激勵(lì)了越來(lái)越多的罕見病患者走上自助和助人之路。
“世界上只有一種真正的英雄主義,那就是看清生活的真相之后,依然熱愛生活。”那些身患罕見病依然自強(qiáng)自助的人,那些飽受病痛折磨依然熱愛生命的人,那些不再抱怨而行動(dòng)起來(lái)的人,都是英雄。他們每一個(gè)個(gè)體的行動(dòng)匯聚起來(lái),猶如涓涓細(xì)流匯成江海,帶領(lǐng)罕見病患者奔向希望。