9月12日，諾華第一屆中國患者日活動在上海成功舉辦。活動以“同守護、諾未來”為主題，匯集了國內醫(yī)療衛(wèi)生健康系統(tǒng)中的多方力量，聆聽患者的心聲，共商患者參與在藥物全產品生命周期中的價值，共享拓展藥物可及性的經典案例，共探不同階段賦能患者的創(chuàng)新解決方案，從而讓整個醫(yī)藥健康行業(yè)更廣泛地認識到患者參與到藥物全產品生命周期的價值，真正實現(xiàn)“以患者為中心”的藥物研發(fā)、臨床研究、價值準入和疾病管理。
諾華集團首席執(zhí)行官萬思瀚(Vas Narasimhan)醫(yī)學博士表示：“諾華致力于成為全球最具價值和最值得信賴的醫(yī)藥健康企業(yè)。患者和患者組織是我們重要的合作伙伴。秉承‘以患者為中心’的理念，我們通過與患者和患者組織開展貫穿全產品生命周期的，持續(xù)性、系統(tǒng)化的溝通與合作，深入了解患者痛點和訴求，并將其轉化為真正能夠延長患者生命、改善患者健康的藥物和解決方案。我期待將諾華中國患者日打造成諾華與醫(yī)療健康行業(yè)各個重要利益相關方重要的交流和共享的平臺，多方協(xié)力，賦能患者，創(chuàng)想健康未來。”
傾聽所需，鼓勵患者參與藥物研發(fā)
隨著國家藥審改革和臨床試驗數(shù)量的快速增長，患者在新藥研發(fā)過程中的重要性越發(fā)獲得重視。2022年，國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心(CDE)連發(fā)多項以患者為中心的臨床試驗設計和實施的指導原則，標志著患者從過去的被動參與轉變?yōu)樾滤幯邪l(fā)參與者中的一股積極且重要的力量。有越來越多的研究者與患者組織緊密合作，將患者的治療感受、生活質量、治療負擔等因素納入完善臨床試驗設計的考量。同時，也有越來越多中國患者參與到全球多中心臨床研究中去。
在CDE發(fā)布的《患者組織參與藥物研發(fā)的一般考慮指導原則》中指出，在藥物研發(fā)過程中，傾聽患者感受，關注患者視角，有助于確保獲取來自患者的體驗、需求和其對優(yōu)先級考量，這些信息可作為臨床試驗關鍵質量要素之一，被納入整體藥物研發(fā)計劃。患者的意見在藥物研發(fā)的所有階段都能體現(xiàn)其重要意義和價值，可提高整體藥物研發(fā)的質量和成功率，惠及患者、改善臨床用藥現(xiàn)狀，增加臨床用藥的選擇。
北京病痛挑戰(zhàn)公益基金會秘書長馬滔介紹：“一直以來，我們見證了政府機構與企業(yè)越來越重視患者的意見，患者以及患者組織在創(chuàng)新藥研發(fā)進程中起到的推動作用日益突顯，其中就包括積極聯(lián)絡臨床試驗中心、組織患者配合臨床試驗開展、收集患者真實世界數(shù)據(jù)等。患者組織不僅成為試驗申辦方和患者之間雙向溝通的關鍵橋梁，也為后續(xù)藥品可及性、可負擔性以及疾病管理的步驟中起到了指導的作用。”
多方協(xié)力，推動創(chuàng)新藥可及性
近年來，在國家多項新規(guī)的激勵支持下，高價值創(chuàng)新藥加速引進，重大疾病、慢性病、罕見病等領域的患者用藥保障得到了前所未有的加強。然而，當更多創(chuàng)新藥在中國上市后，如何讓患者盡快享受到創(chuàng)新帶來的健康紅利是近年來業(yè)內多方關注和探討的話題。只有在政府的主導下，各界的力量協(xié)同一致，構建一個多方共促的多層次醫(yī)療保障機制，才能切實幫助患者從理念上理解創(chuàng)新藥為疾病治療帶來的全新突破，并在診療中及時用得上、用得起更好的藥，享受創(chuàng)新帶來的臨床獲益提升，真正走完藥物可及的“最后一公里”。
自2018年國家醫(yī)保局成立以來，國家醫(yī)保目錄價值評估體系不斷完善，目前國內患者主要以相對間接的方式參與到醫(yī)保價值證據(jù)產生的過程中，助力醫(yī)保評審。諾華中國患者日活動的前瞻性探討之一就是如何加強對患者聲音的收集、分析和應用，客觀反映患者群體具有普遍意義的真實境遇和需求，令藥品價值證據(jù)更為豐富全面，使患者聲音成為推動完善藥品醫(yī)保準入等決策的重要輔助，為加快創(chuàng)新藥準入提供有力支持。
北京新陽光慈善基金會創(chuàng)始人及秘書長劉正琛表示：“在國際上，衛(wèi)生技術評估是醫(yī)保準入最核心的決策工具之一。患者參與衛(wèi)生技術評估在國際上被廣泛應用。自2017年起，新陽光在慈善救助中運用衛(wèi)生技術評估支持決策，并積極推動患者參與疾病負擔報告研究和衛(wèi)生技術評估全流程。通過患者參與可以提升疾病負擔報告和衛(wèi)生技術評估的質量，為多元化評審委員會中帶來患者的角色，提升衛(wèi)生技術評估在慈善醫(yī)療救助領域中應用的科學性和公平性。我們期待并鼓勵更多的患者組織能系統(tǒng)學習和參與衛(wèi)生技術評估和疾病負擔報告研究，為政策制定者提供高質量證據(jù)，為藥物的可及和準入提供更多助力，幫助更多人，發(fā)揮更大的影響力。”
數(shù)字探索，賦能患者全病程管理
我國醫(yī)療衛(wèi)生工作的重心正從院內診療向院外健康管理延伸。全病程管理，貫穿了健康宣教、院內診斷、規(guī)范治療、跟蹤隨訪四個主要階段，為患者提供系統(tǒng)化、流程化、規(guī)范化、個體化的全方位健康管理服務。得益于中國“互聯(lián)網+醫(yī)療”的急速發(fā)展，在技術加持和全產業(yè)鏈的協(xié)力推進下，打通了院內-院外全病程管理，讓治療在院內，管理在院外得以實現(xiàn)。
在中國，諾華積極探索融合創(chuàng)新的數(shù)字化解決方案，讓更多患者得到及時、專業(yè)、全面、全病程的健康服務。此前，諾華推出國內首個針對心血管疾病領域的數(shù)字化患者健康管理平臺“護心小愛”，以及針對皮膚病領域的數(shù)字化患者健康管理平臺“智膚新生”，為用戶提供疾病診療教育、就診體驗優(yōu)化、智能化自我管理等配套服務，力求覆蓋“從診到治到管理”的全病程周期。
廣州市紅棉腫瘤和罕見病公益基金會副理事長、淋巴瘤之家創(chuàng)始人顧洪飛談到：“從2011年至今，淋巴瘤之家從創(chuàng)建之初430名病友和家屬，發(fā)展成為突破12萬注冊用戶的國內最為成熟的互聯(lián)網患者社群。如何能夠不斷地積累新患者、留住老患者，這得益于強大的數(shù)據(jù)支持，我們會定期跟進每位患者的疾病狀況、健康和心理狀況、用藥情況，并進行實時更新和錄入。數(shù)據(jù)后臺就可以通過這些‘個性化的標簽’定向推送篩選后、有針對性信息和活動，再配合我們專業(yè)的患者社群運營的同事手把手的全程支持，讓我們成為‘最懂患者’的病友組織。目前，我們也已經將成功的經驗復制到肺癌、白血病、多發(fā)性硬化等更廣泛的疾病領域。”
編輯：郭成
