在全球化的大背景下，中國創(chuàng)新藥領(lǐng)域正以前所未有的速度發(fā)展，展現(xiàn)出強(qiáng)勁的創(chuàng)新活力。創(chuàng)新藥國際化發(fā)展趨勢如何，還面臨哪些挑戰(zhàn)？
6月16日，由新華網(wǎng)主辦、百濟(jì)神州支持的“創(chuàng)新藥國際化發(fā)展圓桌對話——2024全國消化道腫瘤交流會專場”在北京舉行，北京大學(xué)腫瘤醫(yī)院沈琳教授、中山大學(xué)腫瘤防治中心徐瑞華教授、解放軍總醫(yī)院第一醫(yī)學(xué)中心徐建明教授、中國醫(yī)科大學(xué)附屬第一醫(yī)院劉云鵬教授、江蘇省腫瘤醫(yī)院曹國春教授，以及作為企業(yè)代表的百濟(jì)神州大中華區(qū)首席商務(wù)官殷敏女士，共同就創(chuàng)新藥國際化發(fā)展相關(guān)政策支持、研發(fā)布局、臨床研究、產(chǎn)業(yè)投入等話題展開深入的交流和討論。
創(chuàng)新藥發(fā)展 強(qiáng)大驅(qū)動力源自“天時地利人和”
中國創(chuàng)新藥發(fā)展歷經(jīng)了十余載，在近幾年快速躍升，越來越多的中國原研藥物在海外獲批上市，其中不乏具有創(chuàng)新性和突破性的療法。
近年來的國際學(xué)術(shù)會議與頂級專業(yè)期刊都有越來越多的“中國聲音”發(fā)出，特別是近期在2024年美國臨床腫瘤學(xué)會年會上，中國的研究人員再次大放異彩，其中在消化道腫瘤領(lǐng)域，由沈琳教授、徐瑞華教授領(lǐng)導(dǎo)的北京大學(xué)腫瘤醫(yī)院和中山大學(xué)腫瘤防治中心團(tuán)隊發(fā)表了多項中國原研創(chuàng)新藥相關(guān)的研究成果，在國際舞臺獲得了更多關(guān)注與認(rèn)可。
對于中國創(chuàng)新藥及研究“騰飛”于世界的強(qiáng)大驅(qū)動力，北京大學(xué)腫瘤醫(yī)院沈琳教授和中山大學(xué)腫瘤防治中心徐瑞華教授深入剖析了中國創(chuàng)新藥在海外獲批的關(guān)鍵因素，并強(qiáng)調(diào)這是“天時地利人和”的綜合效應(yīng)。
“‘天時’主要是國家政策層面的大力扶持和產(chǎn)業(yè)投資的不斷增長，造就了很好的氛圍和土壤，讓我們有機(jī)會來做；‘地利’是中國擁有龐大的患者基礎(chǔ)與迫切的臨床需求，大家的目標(biāo)就是改善腫瘤的治療難題和患者的生存狀況；而‘人和’表現(xiàn)在圍繞一個共同的目標(biāo)，研究團(tuán)隊與企業(yè)之間緊密協(xié)作。”沈琳說，通過政產(chǎn)學(xué)研的有機(jī)融合，共同助力中國原研創(chuàng)新藥再上新高度。
徐瑞華指出，面對疾病所帶來的生命威脅，人類是一個命運共同體，期待臨床研究者能為中國乃至全球患者帶來更多中國智慧、中國創(chuàng)新，以更有效、安全的藥物滿足臨床需求。
"今年，在國家全鏈條支持創(chuàng)新藥的指導(dǎo)下，各地不斷出臺細(xì)化指導(dǎo)，一系列措施令創(chuàng)新藥企信心倍增，不僅體現(xiàn)在真正讓產(chǎn)品惠民，還讓企業(yè)回血，有底氣去進(jìn)行研發(fā)的長期投入，做到研發(fā)的長期主義。”百濟(jì)神州大中華區(qū)首席商務(wù)官殷敏表示，政府部門發(fā)布的支持政策，以及各地醫(yī)保部門的積極措施，對創(chuàng)新藥的研發(fā)與應(yīng)用起到了至關(guān)重要的推動作用。
創(chuàng)新藥研發(fā) 臨床研究過程充滿艱辛與挑戰(zhàn)
創(chuàng)新藥是如何研發(fā)出來的，臨床研究中會遇到哪些艱辛與挑戰(zhàn)？
與會專家認(rèn)為，推動原研藥創(chuàng)新以及服務(wù)全球更多患者，其背后還離不開一代代臨床研究者數(shù)年如一日的堅持和努力，以及企業(yè)機(jī)構(gòu)對藥物創(chuàng)新研發(fā)的巨大投入。
“真正要去做一個原始創(chuàng)新的新藥，從 I 、 II、 III 期臨床到上市，這個過程是非常艱辛的，需要付出巨大的努力和時間，特別是在臨床研究中發(fā)現(xiàn)并應(yīng)用這個藥物治療過程中的一些毒性和療效的信號，來幫助判斷下一步該怎么走。”解放軍總醫(yī)院第一醫(yī)學(xué)中心徐建明教授分享了臨床研究的流程和體會，并強(qiáng)調(diào)臨床研究堅持患者的安全和權(quán)益至上，需要通過科學(xué)的臨床研究設(shè)計來驗證藥物療效與安全性。
近期一系列國際水準(zhǔn)臨床研究登上國際舞臺中央，例證通過各方專業(yè)力量的合作，我國從抗癌新藥的自主研發(fā)水平、臨床研究水平、腫瘤治療水平加速與全球接軌，將中國及全球患者帶去更多希望。
中國醫(yī)科大學(xué)附屬第一醫(yī)院劉云鵬教授強(qiáng)調(diào)說，中國正處在藥物創(chuàng)新領(lǐng)域的新起點，未來中國要在創(chuàng)新藥研發(fā)領(lǐng)域達(dá)到世界先進(jìn)水平，還需臨床研究所涉及的相關(guān)部門、各個團(tuán)隊共同努力，包括臨床試驗機(jī)構(gòu)、科研管理和倫理委員會的高效配合也至關(guān)重要。
殷敏透露，百濟(jì)神州的研發(fā)部門和醫(yī)學(xué)部門加起來有近4000名員工，且分布全球各地，公司每年在研發(fā)上的投入更是高達(dá)百億。這些人才和資金一直在助推腫瘤疾病的研發(fā)、臨床診斷和治療水平的可持續(xù)和高質(zhì)量發(fā)展。
“正是由于我國創(chuàng)新藥的出現(xiàn)，才使國際上的天價藥物不斷降價。比如國內(nèi)制藥企業(yè)PD-1（一種免疫治療藥物）的出現(xiàn)，大大降低了藥品價格，惠及了更多患者。”江蘇省腫瘤醫(yī)院曹國春教授以PD-1藥物為例，分享了中國原研創(chuàng)新藥為患者帶來的顯著福利，如價格降低和廣泛應(yīng)用。見證中國制藥企業(yè)從“中國制造”向“中國智造”的飛躍，并期待在Leading PI的帶領(lǐng)下，參與更多的臨床研究，為患者獲益做出更多貢獻(xiàn)。
創(chuàng)新藥惠民 消化道腫瘤患者生存期延長
胃癌、食管癌等消化系統(tǒng)腫瘤在我國屬于高發(fā)腫瘤，具有易復(fù)發(fā)、易轉(zhuǎn)移、死亡率高的特點，在治療和預(yù)后方面都任重道遠(yuǎn)。
在討論消化道腫瘤治療的新進(jìn)展時，專家們提及了PD-1單抗聯(lián)合化療在一線治療中的顯著成效，同時也指出部分患者仍存在治療無響應(yīng)和復(fù)發(fā)轉(zhuǎn)移等難題。
“我國胃癌發(fā)病率較高，一年新發(fā)病例大概超過45萬例，且偏晚期的病人多，這是非常大的一個挑戰(zhàn)。”徐瑞華表示，隨著近年來免疫治療、抗HER2治療等新興藥物相繼出現(xiàn)，晚期胃癌一線治療從傳統(tǒng)化療跨入免疫靶向治療的時代，二線治療藥物的研究進(jìn)展則相對緩慢，臨床選擇有限。盡管晚期胃癌總體療效不佳，但能找到為患者“續(xù)命“的新治療方案都具有重要意義。專家團(tuán)隊仍在不斷探索，希望能為患者延長生存期和改善生活質(zhì)量。
“目前免疫治療加化療是食管癌的一線標(biāo)準(zhǔn)治療，其有效率在50%-60%之間，但5年生存率不超過20%，也就是說還有80%的患者最終會復(fù)發(fā)轉(zhuǎn)移。這部分患者是目前治療最難的，也是臨床醫(yī)生最關(guān)注的。不過經(jīng)過免疫治療后，能有近1/5的人，達(dá)到3-5年的生存期，其實也是一個大的進(jìn)步。”曹國春說，目前專家對后線治療的研究都很關(guān)注，克服免疫治療耐藥性也有一些應(yīng)對方法和治療策略。
與會專家認(rèn)為，此次圓桌對話提供了一個共同展望中國創(chuàng)新藥全球化發(fā)展的平臺，期待通過政策引導(dǎo)、產(chǎn)業(yè)投入、臨床實踐和科研創(chuàng)新的綜合推進(jìn)，助力中國創(chuàng)新藥行業(yè)不斷突破與創(chuàng)新，為全球患者提供更為優(yōu)質(zhì)且可負(fù)擔(dān)的治療選擇。專家們也倡導(dǎo)社會各界加強(qiáng)協(xié)同合作與交流互動，共同推動中國創(chuàng)新藥在國際舞臺上綻放光彩。
